Empowerment delle persone con Sclerosi Multipla: il valore degli
studi osservazionali
Paola Zaratin
Capo del Dipartimento Italiano della Ricerca
Scientifica; Fondazione Italiana Sclerosi Multipla, FISM Onlus –
AISM
Michela Ponzio
Biostatistico, Fondazione Italiana
Sclerosi Multipla
Per
definizione, negli studi osservazionali è studiato il decorso
naturale dei fenomeni. I
cambiamenti o le differenze in una o più variabili sono studiati
in relazione a cambiamenti o differenze in altre variabili senza
l’intervento degli investigatori. Nel caso di trattamenti
l’inclusione di un paziente in una determinata strategia
terapeutica rientra nella normale pratica clinica e la decisione
di prescrivere un trattamento è del tutto indipendente da quella
di includere il paziente nello studio.
Essi
rappresentano una importante fonte di dati scientifici,
permettono infatti di “fotografare” i fenomeni nel contesto
reale in cui si verificano, raccogliendo importanti informazioni
di carattere epidemiologico e consentendo la valutazione della
efficacia e della sicurezza dei farmaci nelle reali condizioni
di utilizzo e su un numero di soggetti molto elevato.
Gli studi
osservazionali possono avere molte applicazioni, infatti
permettono:
· -
la
valutazione della storia naturale della malattia
· -
l’identificazione di fattori di rischio (o protettivi) associati
alla malattia
·
-
la
determinazione dell’efficacia clinica (effectiveness), della
costo/efficacia, o della comparazione dell’efficacia di
trattamenti includendo valutazione dell’accettabilità dei
farmaci
·
-
la
misurazione e il monitoraggio della sicurezza includendo
valutazioni comparative di sicurezza/efficacia
Gli studi
osservazionali riflettono la pratica clinica quotidiana meglio
degli RCTs, forniscono maggiori informazioni sugli outcomes a
lungo termine, hanno minori problemi di tipo etico e hanno costi
inferiori. Per queste ragioni possono essere molti utili
soprattutto nella valutazione di patologie croniche come la
Sclerosi Multipla (SM) perché in grado di cogliere meglio
l’evoluzione nel tempo della patologia e l’impatto dei farmaci
modificanti la malattia (DMDs) nel prevenire la disabilità. Sono
inoltre indispensabili per completare il profilo rischio
beneficio di un farmaco dopo la sua immissione in commercio e
nel lungo periodo, ma sono anche fondamentali per la
determinazione del rapporto costo-efficacia di un trattamento e,
di conseguenza, per la verifica della appropriatezza
prescrittiva e degli aspetti farmaco-economici.
Essi possono
anche essere visti come utile strumento per meglio pianificare
futuri RCTs soprattutto per studi su patologie a carattere
cronico. Studi osservazionali con tempi lunghi di valutazione
permetterebbero di selezionare outcomes robusti (disabilità),
identificare sottogruppi di pazienti con particolari
caratteristiche e confrontare trattamenti standard.
Recentemente
l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) ha dovuto
gestire “l’emergenza” CCSVI. In seguito all’ampia diffusione sui
mezzi di comunicazione di massa dei risultati degli studi del
gruppo del Prof. P. Zamboni presso l’Università di Ferrara e del
gruppo del Prof. R. Zivadinov presso l’Università di Buffalo che
hanno suggerito un’associazione tra insufficienza venosa
cerebrovascolare cronica (CCSVI) e MS, le persone affette da SM
sono alla ricerca di una risposta certa e condivisa. Al momento
nella letteratura pubblicata è ancora carente la verifica, su
campioni numericamente consistenti, della prevalenza della CCSVI
nella SM rispetto a quella osservata in soggetti sani e in
soggetti affetti da altre patologie del sistema nervoso. Recenti
e autorevoli interventi nella comunità scientifica della SM
hanno sottolineato l’esigenza di condurre studi clinici ben
controllati e con adeguati disegni per verificare (con il
necessario rigore e la tempestività richiesta nei confronti
della pubblica opinione) le ipotesi suggerite dalla CCSVI.
L’AISM con la sua Fondazione (FISM), volendo responsabilmente
produrre la miglior risposta possibile per le persone affette da
SM in tutto il mondo, si è fatta promotrice di uno studio di
ampia dimensione campionaria che valutasse la prevalenza delle
anomalie venose nella SM nei confronti di quella osservata in
controlli normali e controlli affetti da diverse patologie del
sistema nervoso. Tale studio, denominato CoSMo è caratterizzato
dai seguenti punti:
1.
studio
multicentrico osservazionale condotto in cieco con
apparecchiature ecografiche adibite allo studio
Eco-Color-Doppler;
2. numerosità
del campione con MS di almeno 1200 soggetti;
3.
valutazione
della prevalenza di CCSVI e di altre malformazioni
dell’emodinamica venosa in forme di Sindrome Clinicamente
Isolata (CIS), Recidivanti-Remittenti (RR), Progressive Primarie
(PP) e Progressive Secondarie (SP) di MS, utilizzando un
campione più ampio rispetto a quelli utilizzati fino ad oggi.
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