Empowerment delle persone con Sclerosi Multipla: il valore degli studi osservazionali

Paola Zaratin
Capo del Dipartimento Italiano della Ricerca Scientifica; Fondazione Italiana Sclerosi Multipla, FISM Onlus – AISM

Michela Ponzio
Biostatistico, Fondazione Italiana Sclerosi Multipla

Per definizione, negli studi osservazionali è studiato il decorso naturale dei fenomeni. I cambiamenti o le differenze in una o più variabili sono studiati in relazione a cambiamenti o differenze in altre variabili senza l’intervento degli investigatori. Nel caso di trattamenti l’inclusione di un paziente in una determinata strategia terapeutica rientra nella normale pratica clinica e la decisione di prescrivere un trattamento è del tutto indipendente da quella di includere il paziente nello studio.

Essi rappresentano una importante fonte di dati scientifici, permettono infatti di “fotografare” i fenomeni nel contesto reale in cui si verificano, raccogliendo importanti informazioni di carattere epidemiologico e consentendo la valutazione della efficacia e della sicurezza dei farmaci nelle reali condizioni di utilizzo e su un numero di soggetti molto elevato.

Gli studi osservazionali possono avere molte applicazioni, infatti permettono:

·        - la valutazione della storia naturale della malattia

·        - l’identificazione di fattori di rischio (o protettivi) associati alla malattia

·         - la determinazione dell’efficacia clinica (effectiveness), della costo/efficacia, o della comparazione dell’efficacia di trattamenti includendo valutazione dell’accettabilità dei farmaci

·         - la misurazione e il monitoraggio della sicurezza includendo valutazioni comparative di sicurezza/efficacia

Gli studi osservazionali riflettono la pratica clinica quotidiana meglio degli RCTs, forniscono maggiori informazioni sugli outcomes a lungo termine, hanno minori problemi di tipo etico e hanno costi inferiori. Per queste ragioni possono essere molti utili soprattutto nella valutazione di patologie croniche come la Sclerosi Multipla (SM) perché in grado di cogliere meglio l’evoluzione nel tempo della patologia e l’impatto dei farmaci modificanti la malattia (DMDs) nel prevenire la disabilità. Sono inoltre indispensabili per completare il profilo rischio beneficio di un farmaco dopo la sua immissione in commercio e nel lungo periodo, ma sono anche fondamentali per la determinazione del rapporto costo-efficacia di un trattamento e, di conseguenza, per la verifica della appropriatezza prescrittiva e degli aspetti farmaco-economici.

Essi possono anche essere visti come utile strumento per meglio pianificare futuri RCTs soprattutto per studi su patologie a carattere cronico. Studi osservazionali con tempi lunghi di valutazione permetterebbero di selezionare outcomes robusti (disabilità), identificare sottogruppi di pazienti con particolari caratteristiche e confrontare trattamenti standard.

Recentemente l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) ha dovuto gestire “l’emergenza” CCSVI. In seguito all’ampia diffusione sui mezzi di comunicazione di massa dei risultati degli studi del gruppo del Prof. P. Zamboni presso l’Università di Ferrara e del gruppo del Prof. R. Zivadinov presso l’Università di Buffalo che hanno suggerito un’associazione tra insufficienza venosa cerebrovascolare cronica (CCSVI) e MS, le persone affette da SM sono alla ricerca di una risposta certa e condivisa. Al momento nella letteratura pubblicata è ancora carente la verifica, su campioni numericamente consistenti, della prevalenza della CCSVI nella SM rispetto a quella osservata in soggetti sani e in soggetti affetti da altre patologie del sistema nervoso. Recenti e autorevoli interventi nella comunità scientifica della SM hanno sottolineato l’esigenza di condurre studi clinici ben controllati e con adeguati disegni per verificare (con il necessario rigore e la tempestività richiesta nei confronti della pubblica opinione) le ipotesi suggerite dalla CCSVI.

L’AISM con la sua Fondazione (FISM), volendo responsabilmente produrre la miglior risposta possibile per le persone affette da SM in tutto il mondo, si è fatta promotrice di uno studio di ampia dimensione campionaria che valutasse la prevalenza delle anomalie venose nella SM nei confronti di quella osservata in controlli normali e controlli affetti da diverse patologie del sistema nervoso. Tale studio, denominato CoSMo è caratterizzato dai seguenti punti:

1.    studio multicentrico osservazionale condotto in cieco con apparecchiature ecografiche adibite allo studio Eco-Color-Doppler;

2.    numerosità del campione con MS  di almeno 1200 soggetti;

3.    valutazione della prevalenza di CCSVI e di altre malformazioni dell’emodinamica venosa in forme di Sindrome Clinicamente Isolata (CIS), Recidivanti-Remittenti (RR), Progressive Primarie (PP) e Progressive Secondarie (SP) di MS, utilizzando un campione più ampio rispetto a quelli utilizzati fino ad oggi.