Carmine Pinto
Segretario Nazionale AIOM
U.O.C. di Oncologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi

Il paziente oncologico: luci ed ombre di otto anni di registri e le prospettive future

Il progresso della ricerca clinica e farmacologica in Oncologia e la prospettiva sempre più consistente di terapie personalizzate se da una parte hanno in maniera rilevante impattato sull’outcome clinico dei pazienti oncologici dall’altra hanno determinato problematiche ugualmente rilevanti di sostenibilità economica per il SSN. Dalla necessità di un condiviso equilibrio tra garanzia di accesso alla migliore “cura” per i pazienti, sviluppo della cultura dell’appropriatezza prescrittiva per gli Oncologi e compatibilità con le risorse economiche per il SSN, scaturiva la realizzazione e l’introduzione dei registri dei farmaci oncologici. Quali sono i punti di partenza e le criticità. Partiamo da una non riconosciuta definizione di innovatività, dalla necessità di un approfondimento del concetto prezzo e valore di un farmaco innovativo, e dal diverso ruolo delle agenzie regolatorie sovranazionali e nazionali.
La criticità maggiore risulta nel riconoscimento di quali sono i presupposti per l’approvazione di un farmaco da parte degli organismi regolatori e di come misurare il reale “beneficio clinico” che si concretizza in “una vita più lunga” ed in “una vita migliore” per i pazienti, considerando negli studi clinici anche i loro surrogati validati.
Quale è il limite incrementale che ci permette di considerare un reale vantaggio per un farmaco ed il suo “adeguato” costo? Su questi punti devono svilupparsi le nostre riflessioni. Il valore incrementale di un nuovo farmaco non può non essere considerato se non nel miglioramento percentuale che introduce nell’ambito della singola patologia neoplastica, che risulta differente tra i singoli tumori e nelle diverse fasi di trattamento del paziente. Questo valore inoltre non può essere considerato isolatamente ma bensì nell’ambito delle strategie di controllo clinico.
Va inoltre sostenuta e implementata la ricerca per la definizione di setting su base molecolare e/o clinica per l’identificazine dei pazienti che ricevono il maggior beneficio da un farmaco. Una rilevante problematica è rappresentata dal disallineamento tra agenzie sovranazionali (FDA, EMA) che considerano efficacia e tossicità di un farmaco, e l’agenzia nazionale (AIFA) che interviene su prezzo e rimborsabilità. I registri per i farmaci oncologici hanno implementato lo sviluppo dell’appropriatezza prescrittiva, e questo, come valutato anche in una recente survey dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), è stato positivamente considerato dagli oncologi italiani, che hanno costantemente sostenuto il peso “burocratico” di questo processo, in assenza di un ritorno sistematico di dati e informazioni. I registri dei farmaci oncologici, superate le attuali criticità che richiedono interventi immediati e non più procrastinabili, dovranno sempre più correlarsi alle strategie di trattamento e alle linee guida nazionali, e sostenere sistemi di rimborsi in parallelo con i dati post-registrativi di effectiveness.

chiudi